КиберСек

Новости Кибербезопасности

Метка: gene editing

  • Будущее трансплантологии: органы на заказ для пациентов

    Будущее трансплантологии: органы на заказ для пациентов

    Мир трансплантации органов быстро меняется благодаря новым технологиям. Генно-редактированные органы, синтетические эмбрионы и 3D-печатные импланты уже становятся реальностью, создавая новые бизнес-возможности и вызывая этические споры.

    Одной из ведущих компаний в этой области стала британская OrganOx, которая разработала устройство Metra. Оно помогает сохранить печень живой на 12 часов дольше, чем обычные методы хранения. Это дает врачам больше времени найти подходящего получателя и увеличивает шансы на успешную трансплантацию. Технология уже применялась в более чем 5000 операциях, а компания только что привлекла $142 млн для выхода на американский рынок и возможного IPO.

    Другая компания, Paragonix Technologies из США, разработала систему для охлаждения и сохранения органов во время транспортировки, чтобы уменьшить повреждения. Шведский медицинский гигант Getinge приобрел Paragonix за $477 млн в 2023 году, что подтверждает важность этой технологии.

    Компания eGenesis идет еще дальше, используя CRISPR-редактирование для выращивания органов, совместимых с человеческим организмом. В 2023 году хирурги из Пенсильванского университета успешно присоединили модифицированную свиную печень к пациенту, и орган работал нормально в течение 72 часов.

    Технологии, такие как ксенотрансплантация, могут помочь решить проблему нехватки донорских органов. Только в США в конце 2024 года более 104 000 человек ожидали пересадку, и каждый день умирало 17 пациентов, не дождавшись операции.

    Некоторые компании идут дальше и разрабатывают синтетические эмбрионы из стволовых клеток. Например, израильский стартап Renewal Bio выращивает такие эмбрионы в искусственной матке для производства тканей и клеток. Это вызывает этические споры, потому что эмбрионы похожи на человеческие.

    Будущее трансплантации органов обещает спасти много жизней, но требует обсуждения новых этических и правовых вопросов.

  • Ученые достигли рекордной точности редактирования генома

    Ученые достигли рекордной точности редактирования генома

    Ученые из Mammoth Biosciences создали NanoCas — очень маленькую CRISPR-нуклеазу, которая может изменять гены в скелетных мышцах с помощью одного вируса. Они провели эксперименты на животных и увидели, что более 30% генов в мышечных тканях были успешно изменены.

    Раньше для изменения генов с помощью CRISPR использовали Cas9 и Cas12a, но они слишком большие, чтобы уместиться в один вирусный вектор. Поэтому для доставки им приходилось использовать два вируса, что ухудшало эффективность.

    Ученые проанализировали тысячи метагеномов и выбрали самые маленькие нуклеазы. Оптимизированный вариант NanoCas показал хорошую эффективность в связывании с ДНК и успешно редактировал гены в клетках человека.

    В экспериментах на мышах NanoCas, используя вирус AAV8, успешно изменил ген, отвечающий за уровень холестерина, с эффективностью 60%. В моделях болезни Дюшенна удалось изменить до 40% генов в мышцах.

    У приматов AAV9-NanoCas позволил изменить до 30% генов в скелетных мышцах и до 15% в сердце, не привнося при этом большого количества нежелательных мутаций. Это первый случай успешного изменения генов у крупных животных с помощью одного вирусного вектора.

    NanoCas открывает новые возможности для лечения генетических заболеваний мышц и расширяет генную терапию, включая точечное изменение генов и коррекцию эпигенетики.