Метка: genome editing

  • Исследование 20 тысяч неизученных генов человека: проект MorPhiC

    Исследование 20 тысяч неизученных генов человека: проект MorPhiC

    Национальные институты здравоохранения США начали большое исследование генов человека. Они хотят понять, как работают все гены в нашем теле и как они взаимодействуют друг с другом.

    Современные технологии позволяют изучать генетический код человека, но многие гены до сих пор неизвестны. Ученые знают, как работают только некоторые гены, связанные с болезнями. Остальные гены, хотя и важны для жизни, остаются загадкой.

    Исследователи хотят создать каталог, описывающий роль каждого гена в организме. Они будут отключать гены поочередно, чтобы увидеть, как это влияет на ткани. Это поможет лучше понять, как работает наш организм.

    Гены похожи на инструкции для клеток. Они говорят им, что делать: производить белки, защищать организм, переносить кислород и многое другое. Изучение генов помогает понять, как работает наше тело и почему мы разные.

    Ученые используют новые технологии, чтобы быстро изучать гены. Они собрали большую базу данных с геномами людей, чтобы найти различия и понять, как они влияют на здоровье. Есть гены, которые могут повлиять на развитие болезней, например, Альцгеймера.

    Каждая клетка в организме отличается по работе генов. Они включаются и выключаются в разных органах, создавая разные ткани. Поэтому из одного генетического чертежа получаются разные части тела, такие как кости, мышцы и мозг.

    Ученые будут отключать гены, чтобы понять их роль. Для этого они используют новые методы редактирования ДНК. После экспериментов они будут проверять, как изменились клетки и их функции. Это поможет лучше понять, как работают гены в нашем теле.

    Также будет созданы научные центры, которые займутся обработкой данных и анализом результатов. Они разработают правила для экспериментов, чтобы все ученые могли пользоваться этой информацией. Ученые хотят понять, как гены влияют друг на друга и как это может повлиять на наше здоровье.

  • Ученые достигли рекордной точности редактирования генома

    Ученые достигли рекордной точности редактирования генома

    Ученые из Mammoth Biosciences создали NanoCas — очень маленькую CRISPR-нуклеазу, которая может изменять гены в скелетных мышцах с помощью одного вируса. Они провели эксперименты на животных и увидели, что более 30% генов в мышечных тканях были успешно изменены.

    Раньше для изменения генов с помощью CRISPR использовали Cas9 и Cas12a, но они слишком большие, чтобы уместиться в один вирусный вектор. Поэтому для доставки им приходилось использовать два вируса, что ухудшало эффективность.

    Ученые проанализировали тысячи метагеномов и выбрали самые маленькие нуклеазы. Оптимизированный вариант NanoCas показал хорошую эффективность в связывании с ДНК и успешно редактировал гены в клетках человека.

    В экспериментах на мышах NanoCas, используя вирус AAV8, успешно изменил ген, отвечающий за уровень холестерина, с эффективностью 60%. В моделях болезни Дюшенна удалось изменить до 40% генов в мышцах.

    У приматов AAV9-NanoCas позволил изменить до 30% генов в скелетных мышцах и до 15% в сердце, не привнося при этом большого количества нежелательных мутаций. Это первый случай успешного изменения генов у крупных животных с помощью одного вирусного вектора.

    NanoCas открывает новые возможности для лечения генетических заболеваний мышц и расширяет генную терапию, включая точечное изменение генов и коррекцию эпигенетики.

  • Новые методы размножения: два отца, ноль матерей

    Новые методы размножения: два отца, ноль матерей

    В марте 2023 года на саммите в Лондоне было объявлено о важном открытии. Японский ученый научился создавать яйцеклетки из мужских клеток, что позволило создать мышей, которые родились от двух отцов. В другом эксперименте ученые из Китая смогли превратить сперматозоиды в клетки, похожие на яйцеклетки, с помощью технологии CRISPR. Это позволило создать эмбрионы от двух отцов, которые успешно родились у суррогатной матери.

    Эти мыши не могут размножаться сами по себе, и многие из них не выживают до взрослого возраста. Подобные эксперименты проводились и с двумя матерями, и хотя результаты были успешнее, проблемы с выживаемостью остаются.

    Это открытие открывает новые возможности для изучения развития животных и лечения наследственных болезней. Есть идея использовать это для помощи однополым парам, где один партнер предоставляет сперму, а другой — яйцеклетки. Эмбрион выращивается у суррогатной матери.

    Однако применение этих методов у людей пока остается гипотетическим. Технологии нуждаются в улучшениях, и важно учитывать вопросы безопасности и этики. Разработка таких методов вызывает дискуссии о вмешательстве в генетику живых существ, и необходимо строго контролировать их использование, учитывая высокие этические стандарты.